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La doctora Cheryl Arrowsmith lidera un consorcio de ciencia abierta en la Universidad de Toronto para acelarar el descubrimiento de nuevos fármacos.
Investigación

La ciencia avanza para curar a niños con dolencias oncológicas

En la semana en que el planeta conmemora el Día Contra el Cáncer Infantil, conversamos con especialistas sobre las investigaciones en marcha contra los tumores pediátricos más frecuentes. En Chile el programa GES garantiza que, cuando una terapia es aprobada por agencias internacionales, todos los niños tengan acceso a ella.

Cada tres minutos fallece un niño en el mundo por cáncer. Se trata de la principal causa de mortalidad por enfermedad en menores de 15 años. En Chile, más de 500 casos son diagnosticados anualmente.

   El cáncer pediátrico, como también se le conoce, es un conjunto de tumores -leucemias, linfomas, neoplasias cerebrales- que afecta a los niños y a los adolescentes del mundo entero, pero donde hay una gran inequidad en la sobrevida: mientras en los países de altos ingresos alcanza al 80%, en los de medianos y bajos es de apenas 20 a 30%.

   Para reducir esta brecha, el objetivo de la Organización Mundial de la Salud (OMS) es que para el 2030 exista una sobrevida global de 60%.

cuando aparece un fármaco que está probado que sirve, lo incorporamos al GES. Por ejemplo, en la leucemia linfoblástica aguda, los niños reciben una terapia dirigida que puede ser curativa”

Doctora Carolina Nicklas (Hospital Calvo Mackenna)

   “En Chile nuestro índice es hoy de 75%, similar al de un país desarrollado” -explica la doctora Carolina Nicklas, oncóloga infantil del Hospital Luis Calvo Mackenna- “Esto es gracias a que tenemos financiamiento del Estado, ya que todo cáncer en menores de 15 años, independiente del diagnóstico, está cubierto por el programa GES.”

   Para los tumores pediátricos existen en nuestro país técnicas diagnósticas avanzadas como el FISH -disponible para todos los casos-, el que detecta alteraciones en los cromosomas, o la reacción de polimerasa en cadena (PCR por su sigla en inglés).

   Son tecnologías que identifican en detalle los perfiles moleculares de las células malignas, para así elegir el mejor tratamiento disponible. La iniciativa de la OMS apunta a que estos exámenes estén disponibles en todos los rincones del mundo.

La OMS estableció como meta para el 2030 que la sobrevida global del cáncer infantil alcance al 60% en todo el planeta. Para eso, la idea es incorporar masivamente tecnologías diagnósticas como el FISH.

   “La ciencia salva vidas” -dice la presidenta de la Comisión Europea, Ursula von der Leyen, quien anunció que el continente echará a andar un plan que optimice la atención del cáncer infantil a más tardar en marzo del año en curso- “Demoramos un año en diseñarlo, para lo cual consultamos a médicos, investigadores, pacientes; a sus familias y a sobrevivientes.”

   Los investigadores apuran el paso para cumplir esa meta. Y, mientras tanto, también diseñan nuevas terapias.

    “Estamos usando una estrategia diferente para detener la proliferación celular y la siembra de nuevos tumores (metástasis)”, explica la doctora Cheryl Arrowsmith (foto principal), quien lidera un consorcio público-privado de ciencia abierta de la Universidad de Toronto, Canadá, para acelerar el descubrimiento de nuevos fármacos.

el 2020 fue un año de fascinantes avances en el tratamiento de distintos tipos de leucemia, con el uso de linfocitos llamados CAR-T.”

Doctor Richard Bram (Clínica Mayo)

   “Inhibiendo una proteína, influimos en la división y en el crecimiento de las células tumorales”, detalla la científica. En este caso, hablamos de una enzima que las hace envejecer y así suprime el crecimiento del glioblastoma, uno de los tumores del sistema nervioso más frecuentes en niños.

   La investigación que lidera la doctora Arrowsmith fue publicada en la última edición de la revista Nature Communications, donde también informaron sobre un estudio australiano en marcha con dos drogas combinadas para un tipo muy específico y agresivo de cáncer pediátrico cerebral.

   En Holanda, el doctor Jan Molenaar, del Centro de Oncología Pediátrica Princesa Máxima, lideró el hallazgo de una célula específica presente en todos los tipos de neuroblastomas, un tumor infantil que aparece en distintas partes del cuerpo.

   “Identificamos al simpatoblasto, una célula embrionaria que da lugar a los diferentes subtipos de este cáncer. Ahora podremos buscar terapias que lo ataquen con eficacia”, anuncia entusiasmado.

   En el caso de las enfermedades a la sangre, el doctor Richard Bram, hemato-oncólogo y jefe del Departamento de Pediatría de Clínica Mayo en Rochester (EE. UU.), dice a CancerLATAM que el 2020 fue un año “de fascinantes avances en el tratamiento de distintos tipos de leucemia, con el uso de linfocitos (células del sistema inmune) llamados CAR-T.”

   “Incluso hoy contamos con ensayos para usarlos como primera alternativa terapéutica, y no esperar así a que los niños presenten recaídas después de usar quimioterapias muy tóxicas”, agrega el investigador sobre este promisorio tratamiento que es parte de las llamadas inmunoterapias, donde las propias defensas del cuerpo son “entrenadas” para que destruyan al tumor.

identificamos una célula embrionaria que da lugar a los diferentes subtipos de neuroblastomas . Ahora podremos buscar terapias que lo ataquen con eficacia”

Doctor Jan Molenaar (Centro de Oncología Pediátrica Princesa Máxima)

   “En Chile, cuando aparece un fármaco que está probado que sirve y es beneficioso, lo incorporamos a las canastas GES. Por ejemplo, en la leucemia linfoblástica aguda los niños reciben imatinib, una terapia dirigida específica que puede ser curativa”, explica la doctora Nicklas al ser consultada sobre cómo nuestro país adopta los nuevos fármacos y tecnologías que son respaldados por agencias reguladoras internacionales. Y añade:

     “Tenemos un sistema de seguimiento muy bien organizado, debido a que es una enfermedad GES. Desde que el diagnóstico es realizado, les hacemos un seguimiento de al menos diez años. Si en ese tiempo el niño o adolescente pasa a ser mayor, se traslada su atención a medicina de adulto.”

   Hoy, con cifras de sobrevida tan importantes, los especialistas consultados coinciden en que también debemos poner el foco en los menores que superaron esta enfermedad, en sus necesidades y en la calidad de vida que podemos ofrecerles como sociedad.

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